“无剪切”版“基因剪刀”问世　有望治疗多种常见病

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新华社华盛顿12月8日电(记者林)美国科学家最近开发出一种新的CRISPR-Cas9基因编辑技术，它可以在不切割DNA的情况下激活目标基因。这项研究有望用于治疗许多常见疾病，如肾病、糖尿病和肌肉萎缩。

许多人类疾病都与遗传物质有关。5年前诞生的CRISPR-Cas9主要是通过切割DNA，在目标位置形成“双链断裂”，从而编辑或删除特定基因，达到治愈疾病的目的。然而，许多研究人员反对在人体内使用这种方法。

“人们越来越担心‘双链断裂’会产生不必要的突变，”负责这项新研究的美国索尔克生物研究所教授伊斯皮祖阿在一份声明中说。“我们可以避免这种担忧。”

研究人员解释说，在CRISPR-Cas 9的旧版本中，Cas 9酶作为一把“剪刀”，在核糖核酸(核糖核酸)的指导下在特定位置切割。然而，最近一些研究人员开始转向Cas9酶的灭活版本，因此新版本的剪刀不再具有切割能力。

同时，研究人员将能够发挥分子开关作用的转录激活因子连接到这些失活的Cas9酶上，从而激活靶基因。然而，新的问题是与转录激活因子结合的灭活的CAS9酶的大小太大，并且难以通过常规的腺相关病毒将其转运到细胞中。

Ispizua团队的解决方案是分别运输失活的Cas9酶、转录激活因子和“导向”核糖核酸。“导向”核糖核酸经过优化，可以将转录激活因子带到目标位置，并与失活的Cas9酶结合，从而激活目标基因。

发表在新一期《美国细胞杂志》上的初步结果表明，这种新的基因编辑技术对患病的老鼠有很好的效果。小鼠的急性肾损伤、1型糖尿病和肌营养不良均得到改善，没有不必要的基因突变。

目前，Ispizua的团队正在进一步提高这种“新工具”的效率，并准备将其应用于更多类型的细胞和器官，以治疗各种人类疾病、再生特定器官以及逆转听力损失等与衰老相关的过程。他们还强调，在人类临床试验之前，应该进行更多的安全性试验。